Wrocławski Przylądek Nadziei opanował „naprawianie genów”. To procedura ratująca życie dzieciom

Wrocławscy lekarze w ostatnim czasie zakwalifikowali do leczenia nowatorską metodą Helenkę i Idę. Dziewczynki zmagają się z ciężkim złożonym niedoborem odporności. Jeszcze niedawno choroba określana była jako śmiertelna i najczęściej prowadziła do zgonu jeszcze przed pierwszymi urodzinami. Współczesne metody pozwalają na „naprawienie genu”, co daje szansę na normalne życie.

Helenka, czteromiesięczna dziewczynka z północy Polski, którą zajęli się lekarze z wrocławskiego Przylądka Nadziei, to siódma na świecie i druga w Polsce pacjentka leczona tą metodą.

– Dzięki programowi przesiewu noworodkowego udało się postawić diagnozę zaraz po urodzeniu i bardzo wcześnie rozpocząć leczenie – mówi prof. Krzysztof Kałwak, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej. – Jej przypadek nie był prosty. W krwiobiegu dziewczynki znajdowały się komórki jej mamy, które wywołały reakcję podobną do choroby przeszczep przeciw gospodarzowi. Musieliśmy najpierw wyciszyć ten stan, a następnie przeprowadzić aferezę, czyli pobranie komórek macierzystych. Mimo że dziewczynka waży zaledwie 6 kilogramów, udało się zebrać rekordową liczbę 300 milionów komórek, które po modyfikacji w holenderskim laboratorium wróciły do Wrocławia – tłumaczy profesor.

Zobacz całą galerię (6 zdjęć)

Zmodyfikowane genetycznie komórki zostały podane małej Helence kilka dni temu. Obecnie przebywa ona na oddziale przeszczepowym w ścisłej izolacji. Lekarze przekazali, że stan dziewczynki jest stabilny, jednak kluczowy będzie czternasty dzień po podaniu preparatu.

Wrocławska placówka przygotowuje się do kolejnego zabiegu z wykorzystaniem tej metody. Komórki macierzyste małej Idy już zostały przekazane do laboratorium w Leiden (Holandia), gdzie trwa proces modyfikacji genetycznej.

– Jeśli wszystko pójdzie zgodnie z planem, Ida otrzyma swoją terapię genową w drugiej połowie marca – zapowiada prof. Kałwak. – Wcześniej przejdzie jeszcze chemioterapię kondycjonującą, a następnie otrzyma preparat, który ma trwale zmienić jej los. Takie dzieci wcześniej po prostu umierały na „nieznane zapalenia płuc”, zanim ktokolwiek zdążył postawić właściwą diagnozę. Dziś możemy je uratować.

Warto wspomnieć, że pierwsza w Polsce tego typu terapia została przeprowadzona właśnie we Wrocławiu. Lekarze z USK w październiku 2024 roku podali wówczas preparat z komórek macierzystych Olafowi. Półtora roku po zabiegu chłopiec jest zdrowy. Mieszka z rodzicami na Islandii, rozwija się prawidłowo i nie wymaga izolacji. Do Wrocławia przyjeżdża raz w roku na kontrolę.

– Najnowsze analizy potwierdzają pełne bezpieczeństwo metody. Geny wprowadzone do jego organizmu działają prawidłowo, a on sam jest żywym dowodem na to, że śmiertelną chorobę można całkowicie pokonać – podsumowuje dr Monika Mielcarek-Siedziuk, pediatra i transplantolog kliniczny z Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej USK.